在生物制药行业，无收入阶段的公司面临独特的资本管理挑战。CFO in the Know 系列文章深入探讨了这些公司如何通过创新财务策略，在临床试验和药物研发中保持资金链稳健。本文聚焦于 INmune Bio、AVROBIO 和 BioXcel Therapeutics 等公司的实践。

海外研发：利用税收返还与汇率优势

INmune Bio 正在加拿大、澳大利亚和英国的合同测试实验室开展多项癌症治疗试验。原因在于，这些国家政府为在当地进行的测试提供丰厚的税收返还。该公司 CFO David Moss 表示：“这些不是税收抵免，而是实际的现金返还。我们在那里每花费 1 美元，就能获得高达 50 美分的现金返还，可用于再投资于研发。”相比之下，美国虽为符合条件的孤儿药研究提供税收优惠，但形式为税收抵免，仅能降低税负。

此外，INmune Bio 还利用汇率差异带来的套利机会。“你的美元可以走得更远，”Moss 补充道。将部分业务移至海外，只是无收入药企控制成本、向投资者展示其资本管理审慎性的方式之一。

行业背景：破产率上升与资本外流

尽管生物制药公司破产并不常见，但去年该行业 Chapter 11 申请数量有所增加。据 BankruptcyData 数据，去年有 11 家生物制药公司申请破产保护，高于过去十年平均的 4 家。华尔街一家公司计算，该行业净资本流出近 90 亿美元，BioPharma Dive 对此进行了报道。Evercore ISI 分析师 Josh Schimmer 评论：“市场比以往任何时候都更不宽容，他们不再像过去那样给予第二次机会。”

财务管家：确保资本高效利用

在此环境下，CFO 必须向投资者保证公司高效管理资本。BioXcel Therapeutics 的 CFO Richard Steinhart 告诉 CFO Dive：“投资者希望与 CFO 沟通，确保资金按承诺使用，并确认团队有能力做到这一点。”

总部位于马萨诸塞州剑桥的 AVROBIO，正致力于法布里病（一种溶酶体贮积症）的基因治疗，同样将部分工作外包至海外以提升资本效率。该公司与多国合同生产组织（CMO）合作，生产慢病毒载体（即基因治疗的“载体”）。CFO Erik Ostrowski 表示：“从第一天起，这就是公司的重点。以可扩展且经济高效的方式生产基因疗法，一直是行业的挑战。”其 CMO 合作伙伴在洁净室中使用封闭式、自动化的洗碗机大小舱体进行生产，从而“消除了我们投资高成本实体制造设施的需求”。该基因疗法处于 2 期试验阶段，已有 4 名患者接受给药，试验结束前还将有 4 至 8 人接受给药。

Ostrowski 强调：“目标是为患者提供一次治疗中缺失基因的功能性拷贝。”这可能为医疗界提供一种有吸引力的替代方案，替代当前需要患者每周两次前往诊所接受酶替代疗法的标准护理。“我们认为，一次性治愈性疗法的潜力，能为患者和医疗系统带来巨大益处。”

高效数据分析：AI 加速研发

BioXcel Therapeutics 的 Steinhart 正通过利用其母公司 15 年前开发的人工智能平台，压缩现有研究审查成本。该平台使研究人员能比传统方式更快地从同行评审论文中提取结果，从而高效地将早期研究纳入自身计划。“AI 平台每天能处理数百篇论文，而优秀的药物开发者可能一天只能读一篇，”Steinhart 说。

母公司 BioXcel Corporation 位于康涅狄格州纽黑文，向其他公司开放该平台，但授予子公司独家使用权，用于神经精神病学和免疫肿瘤学两类药物。Steinhart 表示，公司五年前开始研究急性激越，通过 AI 平台能立即看到“二级和三级关联”。研究最终指向右美托咪定——一种静脉注射用于急性激越患者的药物——若能以侵入性更小的方式给药，可能获得更广泛应用。AI“建立了右美托咪定的联系”，Steinhart 说：“它提示，如果能把这种侵入性静脉药物变为非侵入性，并治疗急性激越，可能大有可为，因为作用机制如此。我们正是这样做的。”公司测试的剂型为舌下给药，对已高度激越的患者侵入性更小。

公司于去年 9 月完成 BXCL50 的 1b/2 期试验，目前正努力在 2020 年年中发布针对精神分裂症和双相情感障碍患者的 3 期试验结果。“我们拥有非常资本高效的商业模式，这也是我们不必等待 10 年开发药物的原因之一，”Steinhart 说，“我们进展更快，目前该模式行之有效。”

简化资本结构：避免融资螺旋

INmune Bio 的 Moss 表示，利用美国以外的研发税收返还是其精简成本策略的一部分，同时他坚持保持资本结构简单。“在当今世界，大量资金涌入股市和企业，资本结构却被遗忘，”他说。Moss 认为，资本简单性是其财务方法的标志，也是公司能承受市场冲击的原因。“华尔街的运作方式是，一旦完成一笔融资——我们称之为‘糟糕’的融资——他们就会进行另一笔至少复制糟糕融资并使其更糟的融资。于是你陷入难以摆脱的螺旋。”

为确保公司融资从一开始就避免“糟糕”类别，他在 2018 年初的首次公开募股中完全采用普通股结构。这样，公司价值透明，所有投资者地位平等，他和两位合伙人也不会面临将控制权让渡给不关注公司长期利益的投资者的风险。“如果你拥有普通股和债务，且债务和优先股附带契约……你就可能失去掌控自身命运的能力，”他说。

公司计划今年开展两项 2 期试验：一项针对可溶性 TNF 抑制剂 INB03（靶向晚期癌症肿瘤生长），另一项针对 LIVNate DN-TNF 抑制剂（靶向非酒精性脂肪肝病），并预计完成阿尔茨海默病的 1 期试验。此外，还计划启动两项针对其他癌症类型的 1 期试验。“一年内有很多项目，”他说。每种药物最终都将进行 3 期试验——规模最大、最严格且最昂贵——然后提交监管审批。Moss 预计 3 期试验费用在 5000 万至 1 亿美元之间，这将改变可吸引的投资者类型。“随着进展，投资者更机构化，因为他们能开出 5000 万美元的支票，”他说。这强化了不妥协资本结构的重要性。

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